유전자 편집 치료법은 콜레스테롤 수치를 절반으로 줄입니다.

한 단계에서 유전자 편집의 광범위한 사용을 위해 Crispr을 사용하는 치료법은 소수의 사람들에게서 높은 콜레스테롤 수치를 성공적으로 낮추었습니다.

스위스 생명공학 회사인 Crispr Therapeutics가 실시한 실험에서 15명의 참가자는 간에 있는 유전자를 끄기 위한 일회성 주입을 받았습니다. ANGPTL3. 드물기는 하지만 일부 사람들은 명백한 부작용 없이 심장병을 예방하는 이 유전자의 돌연변이를 가지고 태어납니다.

시험에서 테스트된 최고 용량은 치료 후 2주 이내에 “나쁜” LDL 콜레스테롤과 중성지방을 평균 50% 감소시켰습니다. 효과는 시험 기간인 최소 60일 동안 지속되었습니다. 이번 연구 결과는 오늘 미국심장협회(American Heart Association) 연례회의에서 발표되었으며, 뉴잉글랜드 의학저널.

노벨상을 받은 Crispr 기술은 주로 희귀 질병을 치료하는 데 사용되었지만, 이러한 최신 발견은 초기 단계이기는 하지만 DNA 편집 도구가 일반적인 질병을 치료하는 데에도 사용될 수 있다는 증거를 추가합니다.

Crispr Therapeutics의 CEO인 Samarth Kulkarni는 WIRED에 “이것은 아마도 Crispr의 의학 발전에서 가장 큰 순간 중 하나가 될 것입니다.”라고 말했습니다. 이 회사는 시장에서 유일하게 승인된 유전자 편집 치료제인 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 치료하는 Casgevy를 개발하고 있습니다.

미국 심장 협회 견적 미국 성인의 약 4분의 1이 LDL 수치가 상승했습니다. 비슷한 숫자에는 트리글리세리드가 높습니다. LDL 콜레스테롤은 시간이 지남에 따라 동맥을 막고 경화시킬 수 있는 혈액 내 왁스성 물질입니다. 한편, 트리글리세리드는 신체에서 발견되는 가장 일반적인 유형의 지방입니다. 둘 다의 수치가 높으면 심장 마비와 뇌졸중의 위험이 높아집니다.

1단계 실험은 2024년 6월부터 2025년 8월까지 영국, 호주, 뉴질랜드에서 진행되었습니다. 참가자는 31~68세였으며 LDL 콜레스테롤과 중성지방 수치가 조절되지 않았습니다. 이 시험에서는 다섯 가지 용량의 Crispr 주입을 테스트했는데, 투여하는 데 평균 약 2시간 30분이 걸렸습니다.

“이들은 매우 아픈 사람들입니다”라고 임상시험 결과를 독립적으로 확인한 클리블랜드 클리닉 심장, 혈관 및 흉부 연구소의 수석 저자이자 최고 학술 책임자인 스티븐 니센(Steven Nissen)은 말합니다. “이 질병의 비극은 사람들이 일찍 죽는 것뿐만 아니라 그들 중 일부는 심장 마비를 겪고 그들의 삶은 다시는 예전과 같지 않다는 것입니다. 그들은 직장에 복귀하지 못하고 심부전이 발생합니다.”

51세 남성인 한 실험 참가자는 최저 용량의 치료를 받은 후 6개월 만에 사망했는데, 이는 콜레스테롤과 중성지방 감소와 관련이 없었습니다. 사망은 실험적인 Crispr 치료가 아닌 기존 심장 질환과 관련이 있었습니다. 이 남성은 희귀한 유전적 유전적 형태의 고콜레스테롤을 갖고 있었으며 이전에 심장으로 가는 혈류를 개선하기 위한 여러 가지 시술을 받았습니다.